So entstehen Medikamente gegen seltene Erkrankungen
Erstellung des Artikels: 2020 (zuletzt aktualisiert: Januar 2024)
Schätzungen zufolge gibt es etwa 8.000 seltene Erkrankungen – aber nur rund zwei Prozent von ihnen sind derzeit medikamentös behandelbar. [2] Das zeigt, wie wichtig die Erforschung und Entwicklung neuer Orphan Drugs ist – auch für die rund vier Millionen Menschen, die in Deutschland mit einer seltenen Erkrankung leben. [2]
Forschung und Entwicklung
Durchschnittlich dauert es zehn bis 15 Jahre, um vom Forschungsstadium zu einer zugelassenen Therapie zu gelangen – das gilt auch für Arzneimittel gegen Erkrankungen wie Diabetes, die viele Menschen betreffen. Allerdings erhält nur ein sehr geringer Teil aller potentiellen Therapien eine Zulassung.
Und dennoch: Bis Januar 2024 wurden bereits Orphan Drugs gegen 232 Krankheiten zugelassen, unter anderem in den Bereichen Krebs, Stoffwechselerkrankungen und Neurologie.[4] In den vergangenen zehn Jahren machten diese jeweils durchschnittlich knapp 30 Prozent der jährlich zugelassenen Medikamente mit neuen Wirkstoffen aus. [2] Den Weg für diesen Erfolg hat die EU-Verordnung für Orphan Drugs von 2000 geebnet. [3]
Auch die Forschungsbemühungen für Kinder, die an seltenen Erkrankungen leiden, sind seither gestiegen. Schon in den ersten fünf Jahren seit dem Inkrafttreten der EU-Verordnung waren 54 % der potenziellen Orphan Drugs für Kinder ausgewiesen. [5]
Seit der Entdeckung des mutierten CFTR-Gens im Jahr 1989 arbeiten Forscherinnen und Forscher daran, die Erkrankung ursächlich behandeln zu können – also nicht nur die Symptome, sondern die durch die Genmutation ausgelösten Proteindefekte. Das ist seit 2012 möglich, als nach mehr als zwei Jahrzehnten intensiver Forschung die ersten CFTR-Modulatoren in Europa zugelassen wurden. Sie können die Funktion von einigen defekten CFTR-Proteinen verbessern.
Trotz dieses großen Erfolgs geht die CF-Forschung weiter. Denn bislang können noch nicht alle Betroffenen behandelt werden. Diese Zahl massiv zu erhöhen, wird das Forschungsziel der nächsten Jahrzehnte sein.
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